유통·바이오 메드팩토 백토서팁, 골육종 치료제로 유럽 희귀의약품 지정

메드팩토 백토서팁, 골육종 치료제로 유럽 희귀의약품 지정

등록 2023.07.27 11:12

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바이오마커(생체표지자) 기반 혁신 신약 개발기업 메드팩토는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

백토서팁이 골육종 치료제로 희귀의약품에 지정된 것은 미국에 이어 두 번째다. 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 치료로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로 지정되기도 했다.

유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또 EU는 긴급하게 시판 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 긴급허가제도를 운영 중이며, 연구개발 단계에서 EMA의 신약 사전상담을 통해 상담을 받을 수 있다. 아울러 의약품 허가 취득 시 10년간 독점권이 인정된다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 뼈에 발생한 종양을 완전히 치료하기 위해서는 광범위한 절제술을 해야 하고, 종양 위치가 좋지 않으면 팔 또는 다리를 절단해야 할 수도 있다. 생존율은 비교적 높지만 치료 후 삶의 질이 현저히 떨어질 수 있다.

골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행된다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있을 뿐 마땅한 치료제는 없는 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제해 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다.

미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 만큼 임상이 순조롭게 진행되면 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

메드팩토 관계자는 "미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 골육종 치료제로써 백토서팁의 대한 가치는 더욱 높아질 것"이라며 "백토서팁의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다"고 말했다.

한편 메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인받았고, 지난 5월 첫 환자 투여를 완료하며 본격적인 임상에 돌입했다. 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다.

골육종 대상 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 치료목적 사용(동정적 사용) 승인받아 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인됐다.