세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 셀리버리의 약물전달 기술 ‘TSDT플랫폼’을 적용해 개발됐다. 현재 셀리버리와 물질이전계약(MTA)을 맺은 다케다가 일본에서 효능평가 시험을 진행하고 있다. 앞서 진행된 형질전환 동물에 대한 내부 실험에서 생명연장 효능이 확인된 바 있다.
프리드리히 운동실조증은 프라탁신 단백질이 심장에서 결핍되면 심장기능을 점진적으로 잃어 심장이 비대해지고 부정맥이 생기는 선천적 유전병이다. 생존기간은 일반 정상인의 10~15% 수준이다. 청소년기를 넘기지 못하는 치명적인 선천성 유전질환이다. 현재까지 치료법이 없다고 회사 측은 설명했다.
다케다로부터 통보받은 내용에 따르면 효능 평가는 선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN을 정맥주사하는 방식으로 진행됐다. 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등을 관찰했다.
실험 결과 현재까지 실험개체들은 건강하고 몸무게가 줄어들지 않았다. 죽은 개체도 없는 것으로 알려졌다.
조대웅 셀리버리 대표는 “치료신약의 투여로 증상이 정상화돼 죽음을 피하고 정상 개체와 유사한 운동성 및 생존기간을 갖는 효능이 나타났다”며 “효능 검증을 마치면 후보물질에 대한 기술이전 뿐만 아니라, TSDT 기술에 대한 비독점적 기술수출도 기대하고 있다”고 말했다.
뉴스웨이 허지은 기자
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