GC녹십자(대표 허은철)는 지난달 31일, 파트너사인 ‘클리니젠’이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져있다.
헌터라제 ICV는 기존 정맥주사 제형과는 달리 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.
앞서 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키 교수는 일본에서 이 방식으로 임상시험을 진행한 바 있다. 임상 결과, 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'이 크게 감소했다.
회사 측은 이러한 뇌실 투여 방식이 헌터증후군의 ‘미충족 수요’에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있을것으로 기대하고 있다. 기존 정맥주사 방식은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 중추신경손상을 개선하는데 어려움이 있었다
헌터라제 ICV가 허가 신청에 앞선 지난달 17일, 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에 지정된 점도 주목된다. 일본의 경우 미국 및 유럽연합(EU)과 달리 희귀의약품 지정 요건에 ‘희소성’, ‘의료상 필요성’ 등과는 별도로 ‘개발 가능성’을 포함하는 만큼, 허가에 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이다.
허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다”라며 “희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”라고 말했다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져있다.
헌터라제 ICV는 기존 정맥주사 제형과는 달리 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.
앞서 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키 교수는 일본에서 이 방식으로 임상시험을 진행한 바 있다. 임상 결과, 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'이 크게 감소했다.
회사 측은 이러한 뇌실 투여 방식이 헌터증후군의 ‘미충족 수요’에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있을것으로 기대하고 있다. 기존 정맥주사 방식은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 중추신경손상을 개선하는데 어려움이 있었다
헌터라제 ICV가 허가 신청에 앞선 지난달 17일, 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에 지정된 점도 주목된다. 일본의 경우 미국 및 유럽연합(EU)과 달리 희귀의약품 지정 요건에 ‘희소성’, ‘의료상 필요성’ 등과는 별도로 ‘개발 가능성’을 포함하는 만큼, 허가에 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이다.
허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다”라며 “희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”라고 말했다.
뉴스웨이 이한울 기자
han22@newsway.co.kr
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